Всього один укол. Вчені змогли повернути зір незрячій дитині

2 квітня 2021, 12:00
Вы также можете прочесть этот материал на русском языке

Вчені відновили зір дитині, яка страждає генетичною формою дитячої сліпоти, більш ніж на рік. Результати експериментального лікування вразили медиків, і тепер вони переглядають свій підхід до пацієнтів зі сліпотою.

Лікування було розроблено для людей з попередньо діагностованим вродженим амаврозом Лебера — це спадкове захворювання сітківки. Зазвичай люди з цією хворобою з дитинства страждають частковою або повною втратою зору.

Відео дня

Під час дослідження учасникам в око вводили антисмисловий олигонуклеотид сепофарсен. Це коротка молекула РНК, яка збільшує рівень білка CEP290 в фоторецепторах ока, відновлюючи функції сітківки і сприйняття світла, пише Medical Xpress.

У дослідженні 2019 року, вчені відзначали, що ін'єкції сепофарсена, повторювані один раз на три місяці, викликали поліпшення зору у 10 пацієнтів. Лікування останнього, 11-го пацієнта, було описано в новій статті медиків, опублікованій в журналі Nature Medicine. У нього був дуже низький рівень зору, обмежене поле бачення і куряча сліпота. Через те, що щоквартальні уколи могли спровокувати катаракту, вчені обмежилися лише однією ін'єкцією сепофарсена.

Як виявилося, один укол виявився набагато ефективнішим за серію. Незважаючи на те, що біологічні поліпшення відбувалися досить повільно, вони були стабільними. Дослідники зафіксували поліпшення зору через місяць, а загалом зір пацієнта досяг піку через два місяці. Крім того, поліпшення зору зберігалося протягом 15 місяців.

Вчені стверджують, що це дослідження представляє новий «захоплюючий напрямок антисмислової терапії РНК». Тепер медики планують переглянути дозування сепофарсена й інших препаратів, щоб лікувати втрату зору.

Правова інформація. Ця стаття містить загальні відомості довідкового характеру і не повинна розглядатися як альтернатива рекомендаціям лікаря. НВ не несе відповідальності за будь-який діагноз, поставлений читачем на основі матеріалів сайту. НВ також не несе відповідальності за зміст інших інтернет-ресурсів, посилання на які присутні в цій статті. Якщо вас турбує стан вашого здоров’я, зверніться до лікаря.

Підписатись на щоденну email-розсилку
матеріалів розділу Здоров'я
Щосуботи

Приєднуйтесь до нас у соцмережах Facebook, Telegram та Instagram.

Показати ще новини
Радіо НВ
X