Медицина майбутнього. Як редагування генів допоможе швидко позбутися раку та створити революційний антибіотик

13 грудня 2021, 21:00
НВ Преміум
Вы также можете прочесть этот материал на русском языке
CRISPR — це потужний інструмент для редагування генів (Фото:Warren Umoh/Unsplash)

CRISPR — це потужний інструмент для редагування генів (Фото:Warren Umoh/Unsplash)

Прогрес у галузі медицини за останні роки виявився дуже стрімким. Наразі людство перебуває на порозі серйозних змін, оскільки проривні технології, як-от генна, РНК та клітинна терапія, дозволяють вченим шукати нові методи лікування тяжких хвороб.

Редагування геному є одним із видів генної інженерії, яка дозволяє вченим вносити зміни до ДНК, що призводить до зміни фізичних характеристик, а також може зменшити ризик захворювань. Вчені використовують для цього різні технології.

Відео дня

CRISPR — це потужний інструмент для редагування генів, що означає, що він дозволяє дослідникам легко змінювати послідовність ДНК та функцію генів.

Він має безліч потенційних застосувань, включаючи виправлення генетичних дефектів, лікування смертельних хвороб, а також створення ліків майбутнього.

Як працює CRISPR?

Головним елементом технології CRISPR є захисна система бактерій, завдяки якої фахівцям надалася можливість вносити зміни до ДНК рослин, тварин і навіть людей.

Технологія дозволяє внести виправлення всього за кілька днів, а не тижнів або місяців. Це перша у своєму роді можливість, коли у людства з’явився такий точний інструмент для виправлення помилок у ДНК.

Коли компоненти CRISPR переносяться в інші складніші організми, ці компоненти можуть потім маніпулювати генами — процес, званий «редагуванням генів».

У 2017 році американські вчені змогли вперше, застосовуючи технологію CRISPR/Cas9, успішно відредагувати геном ембріона людини з метою виправлення мутації. Таким чином було вперше показано, як саме дана технологія може застосовуватися для запобігання розвитку серйозних захворювань.

В основі дослідження було 75 зрілих яйцеклітин, які завдяки ЕКО були запліднені спермою пацієнта з мутацією у гені MYBPC3. Дана зміна в ДНК може викликати успадковані порушення у структурі та функціях серця, ймовірність такого результату становить 40%.

Геноми 54 життєздатних ембріонів було змінено за допомогою CRISPR/Cas9. За допомогою цього інструменту вченим вдалося успішно усунути мутацію близько 70% випадків.

Однак, попри величезний терапевтичний потенціал, ця технологія має свої обмеження. Хоча CRISPR є корисним для видалення проблемних генів, він менш ефективний при їх заміні, а це означає, що таким чином можна лікувати лише певні успадковані стани.

Антибіотики майбутнього

Towfiqu barbhuiya/Unsplash
Фото: Towfiqu barbhuiya/Unsplash

Проблема стійкості до протимікробних препаратів, змушує вчених шукати нові способи виробництва та вдосконалення цих ефективних ліків, які потрібні нам не тільки для боротьби з вже існуючими хворобами, але і для запобігання майбутнім пандеміям.

Вчені відкрили новий спосіб виробництва складних антибіотиків з використанням редагування генів кишкової палички, що впливає на синтез нерибосомальних пептидів.

Уряд Великої Британії припускає, що інфекції, стійкі до протимікробних препаратів, за оцінками, викликають 700 тис. смертей щороку в усьому світі і, за прогнозами, до 2050 року зростуть до 10 мільйонів, що коштуватиме світовій економіці 100 трильйонів доларів. У зв’язку з цим можна стверджувати, що поява стійких до антибіотиків патогенів є однією з найбільших загроз, з якими людство стикається сьогодні.

Варто зазначити, що вченим все більше стає відомо про стійкість до антибіотиків, яка може ввести в глухий кут системи охорони здоров’я через виклики пов’язані з інфекційними захворюваннями.

Стійкість ускладнює лікування деяких захворювань, таких як менінгіт, пневмонія або туберкульоз. Через це знадобляться сильніші та дорогі ліки, або більше часу на одужання, не кажучи вже про ризик інших проблем зі здоров’ям. Тому прорив у генної терапії дуже важливий для нашого добробуту в майбутньому, адже всім знайомо як різко може змінитися наша реальність через появу нового патогену, який важко зупинити.

Британські вчені з університету Манчестера розробили новий підхід до редагування генів — дуже ефективний та швидкий спосіб створення складних ферментів, які можуть виробляти нові структури антибіотиків із потенційно покращеними властивостями.

Вчені з’ясували, що редагування гена CRISPR-Cas9 застосовується для створення нових ферментів нерибосомальної пептидної синтетази ( NRPS), які доставляють клінічно важливі антибіотики.

Однак нерибосомні пептидні антибіотики є дуже складними структурами, які складно і дорого виробляти звичайними хімічними методами.

Щоб вирішити цю проблему, команда дослідників використала редагування генів для створення ферментів NRPS, змінюючи місцями домени, які розпізнають будову різних амінокислот, що призвело до нових складальних ліній, які можуть доставляти нові пептидні продукти.

Тепер фахівці сподіваються, що новий підхід може призвести до інших способів створення покращених антибіотиків, які терміново необхідні для боротьби з лікарськими стійкими патогенами, що з’являються.

Метод редагування генів для швидкого лікування раку

Відколи вчені зрозуміли, що зміни в ДНК можуть спровокувати рак, вони шукали простий спосіб виправити ці зміни, за допомогою маніпуляцій з ДНК. Попри те, що протягом багатьох років було розроблено кілька методів редагування генів, жоден з них не відповідає вимогам для швидкої, простої та дешевої технології.

Але переломний момент стався у 2013 році, коли кілька дослідників показали, що інструмент редагування генів під назвою CRISPR може змінювати ДНК людських клітин як дуже точні та прості у використанні ножиці.

З тих пір було багато досліджень присвячені цій темі. Але робота про підвищення ефективності ультразвукової діагностики терапії раку за допомогою технології редагування генів CRISPR/Cas9 є однією з найперспективніших.

Річ у тому, що експеримент на мишах показав, що рак печінки, який є одним із найагресивніших, реально вилікувати за два тижні.

Зміни ДНК за допомогою технології CRISPR/Cas дозволило усунути прогалини у лікуванні раку печінки, які посилюють агресивність ракових клітин.

Зараз для лікування раку застосовують сонодинамічну терапію ( ультразвук у поєднанні з ліками для вивільнення шкідливих активних форм кисню в місці пухлини). Однак лікування не дуже ефективне, тому що ракові клітини можуть активувати системи антиоксидантного захисту, щоб протидіяти йому.

Тепер дослідники повідомляють, що їм вдалося порушити цей захист за допомогою редагування гена CRISPR/Cas9, що дозволило сонодинамічній терапії ефективно зменшити злоякісні пухлини печінки у мишей.

Після того як вченим за допомогою генного редагування вдалося пригнічити експресію гена NFE2L2, пов’язаного зі зменшенням ефективності сонодинамічної терапії, всі пухлини мишей зникли через 15 днів терапії без випадків рецидиву.

Медики наголошують, що оскільки редагування генів відбувається лише у пухлинних тканинах при ультразвуковому опроміненні, воно не викличе генних мутацій у здорових тканинах.

Попри те, що використання даного методу вимагає ще більше досліджень, адже, як і раніше, залишається багато питань про всі способи використання CRISPR у дослідженнях та лікуванні раку. Але одне можна сказати, напевно, вчені бачать величезну перспективу надалі застосування цю розробку для лікування раку.

Правова інформація. Ця стаття містить загальні відомості довідкового характеру і не повинна розглядатися як альтернатива рекомендаціям лікаря. НВ не несе відповідальності за будь-який діагноз, поставлений читачем на основі матеріалів сайту. НВ також не несе відповідальності за зміст інших інтернет-ресурсів, посилання на які присутні в цій статті. Якщо вас турбує стан вашого здоров’я, зверніться до лікаря.

poster
Підписатись на щоденну email-розсилку
матеріалів розділу Здоров'я
Головні новини про здоров’я, фітнес та харчування
Щосуботи

Приєднуйтесь до нас у соцмережах Facebook, Telegram та Instagram.

Показати ще новини
Радіо НВ
X