В США изобрели лекарство от рака крови — и первые результаты обнадеживают

Новый препарат оказался перспективным (Фото:stillfx/Depositphotos)
В ходе ранних испытаний препарат ревумениб вызвал ремиссию у трети испытуемых с острым и рецидивирующим лейкозом.
Ревумениб разрабатывается компанией Syndax. Он работает за счет ингибирования белка под названием менин, который связан с некоторыми формами лейкемии. В свою очередь, они характеризуются мутацией гена NPM1 или перестройкой другого гена, называемого KMT2A. Это бывает как у детей, так и у взрослых больных лейкемией, и часто подобные формы рака очень опасны и их трудно лечить. Согласно исследованию, пятилетняя выживаемость при лейкемии, связанной с KMT2A, составляет менее 25%.
В четверг эти исследователи опубликовали результаты первого испытания ревумениба на людях в журнале Nature. В исследование были включены 68 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лейкозом, которые не ответили на классическую терапию. У большинства этих пациентов был рак, связанный с NPM1/KMT2A.
Обычно, испытания фазы I предназначены для проверки безопасности и оптимальной дозы экспериментального лечения. Но чтобы понять его потенциальную эффективность, команда также изучила результаты пациентов с лейкемией, связанной с NPM1/KMT2A (всего 60). Из этих пациентов у 53% наблюдался некоторый ответ на ревумениб, и около 30% достигли полной ремиссии. Несмотря на то, что почти все пациенты испытывали побочные эффекты, в том числе потенциально серьезные, такие как аритмия, в результате никому не пришлось прекращать лечение.
Первые результаты чрезвычайно вдохновили ученых. Они планируют начать испытания следующей фазы уже в этом году. Если все будет хорошо, компания заявила, подаст заявку на одобрение FDA уже в конце 2023 года. В случае одобрения ревумениб станет первым ингибитором менина для лечения рака.
Правовая информация. Эта статья содержит общие сведения справочного характера и не должна рассматриваться в качестве альтернативы рекомендациям врача. NV не несет ответственности за любой диагноз, поставленный читателем на основе материалов сайта. NV также не несет ответственности за содержание других интернет-ресурсов, ссылки на которые присутствуют в этой статье. Если вас беспокоит состояние вашего здоровья, обратитесь к врачу.